新里程碑！成都先導抗腫瘤創新藥HG030臨床試驗申請獲美國FDA批準

今天，成都先導藥物開發股份有限公司（以下簡稱“成都先導”）宣布，其自主研發的1.1類抗腫瘤創新藥HG030項目臨床試驗申請（IND）已于近日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準。HG030是一款二代原肌球蛋白受體激酶（Trk）口服小分子抑制劑，臨床擬用于一線治療NTRK或ROS1基因融合腫瘤，也可用于攜帶獲得性突變對第一代藥物耐藥的實體瘤患者。HG030于2020年3月25日獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）I期臨床試驗許可。此次獲得美國FDA 批準開展臨床試驗，標志著HG030項目的第二個里程碑。

成都先導董事長兼首席執行官李進博士表示：“目前，成都先導已經具備了從新分子發現到新藥項目早期臨床開發的全產業鏈一站式研發能力。HG030在中國和美國均獲批開展臨床試驗，以及此前HG146和HG381的臨床試驗獲批，是對成都先導以 DNA 編碼化合物庫（DEL）為核心的新藥研發技術平臺的充分肯定。我們將繼續投入加強核心技術平臺的創新和發展，推進開展更多的新藥研發項目，助力為全球腫瘤患者帶來更加多樣化的治療方案。”

原肌球蛋白受體激酶（Trk）是一類受體酪氨酸激酶家族，包括分別由NTRK1、NTRK2和NTRK3基因編碼的TrkA、TrkB和TrkC三種受體。NTRK基因發生變異可導致Trk信號通路持續性激活，進而誘發癌癥的發生。此前，FDA已經批準兩款不分組織、不分瘤種的小分子Trk抑制劑，分別是Loxo/拜耳于2018年11月28日獲批的拉羅替尼（Larotrectinib，商品名“Vitrakvi”）和羅氏/Ignyta于2019年8月16日獲批的恩曲替尼（Entrectinib，商品名“Rozlytrek”）。隨著第一代Trk抑制劑在臨床的使用耐藥問題陸續出現，克服耐藥成為了新一代Trk抑制劑研發的焦點。

HG030由成都先導基于自身以 DNA 編碼化合物庫（DEL）為核心的新藥研發技術平臺進行開發，是一款新型強效、高選擇性的二代Trk口服小分子抑制劑，并同時對ROS1（c-ros Oncogene 1 Kinase）也有優異的抑制活性。HG030結構新穎，具有全球獨立自主知識產權，臨床前研究數據顯示HG030具有良好的成藥屬性，在多種攜帶Trk突變及ROS1的腫瘤模型中展示出較好的抗腫瘤活性。HG030擬用于攜帶NTRK及ROS1融合基因的局部晚期或轉移性實體瘤患者的治療，后續有望覆蓋多種腫瘤患者。

據悉，2020年11 月，成都先導將HG030 全部可能的治療領域及適應癥在中國大陸（不包括中國臺灣、中國香港、中國澳門）的全部權利（包括但不限于專利權、研發、生產、銷售）轉讓給廣州白云山醫藥集團股份有限公司白云山制藥總廠（以下簡稱“白云山”），首次實現自主研發新藥項目的轉讓。HG030 產品的后續研發、生產及銷售由白云山獨立推進并承擔全部費用，成都先導仍保留其在中國大陸以外所有區域的全部權益。

關鍵詞： 成都 美國 先導